港大醫學院新型混合療法突破白血病治療瓶頸 助患者爭取骨髓移植時機

帶有FLT3基因突變的急性骨髓性白血病（AML）患者，一直面臨治療後易復發、存活率低的困境。香港大學李嘉誠醫學院團隊成功研發名為「QUIZOM」的新型混合療法，將患者的完全緩解率提升至約83%，並顯著降低復發風險，為患者爭取到進行異體造血幹細胞移植的關鍵時機。這項突破性研究已於國際期刊 《自然通訊》 發表。

💉 突破治療瓶頸：從「耐藥」到「緩解」

FLT3基因突變是急性骨髓性白血病最常見的基因突變類型，約佔所有個案三成，這類患者復發率極高，預後普遍不理想。現有FLT3抑制劑雖能短暫見效，但無法解決高復發率的根本問題。

由港大醫學院臨床醫學學院內科學系講座教授梁如鴻領導的團隊，於2017至2020年間進行二期臨床研究，招募了40名對化療耐藥的FLT3突變白血病患者（年齡23至81歲），接受QUIZOM混合療法（聯合使用FLT3抑制劑Quizartinib與慢性白血病藥物Omacetaxine Mepesuccinate）。

📊 臨床成果：

綜合完全緩解率達約83%

中位無白血病存活期為10個月

中位總存活期為12.9個月

當中13名患者在治療後成功接受異體造血幹細胞移植

梁如鴻教授指出：「QUIZOM療法為不適合常規化療的患者提供高效可行的治療選項，透過提高緩解率，讓患者得以銜接骨髓移植鞏固治療，配合移植後監察，大部分病人病情可持續緩解。」

🔬 揭開雙重機制：既殺癌細胞 又激活免疫力

研究團隊透過單細胞基因表達分析等先進技術，首次揭示QUIZOM的雙重效用機制：

直接攻擊癌細胞：破壞癌細胞的蛋白質代謝，抑制白血病細胞生長

激活自身免疫系統：喚醒患者體內的T細胞，產生類似「化療+免疫治療」的協同效應

⚠️ 破解耐藥之謎：發現「幹細胞特性」耐藥細胞

團隊進一步分析復發患者的癌細胞，發現一群具有幹細胞特性的耐藥細胞。這些細胞透過「PLD1酶」驅動的磷脂代謝，促進蛋白質摺疊，從而產生耐藥性，導致疾病復發。

實驗證實，加入PLD1抑制劑可有效抑制這類耐藥幹細胞的再生功能，增強治療效果。研究團隊已就這項發現申請專利，為未來克服白血病耐藥性指明清晰方向。

🩺 臨床意義：從「延命」到「治癒」的橋樑

對於高風險白血病患者，異體造血幹細胞移植是目前唯一可能根治的方法。然而，許多患者因病情控制不佳、復發風險高而無法達到移植條件。QUIZOM療法透過顯著提高緩解率，為這些患者搭建起通往移植的橋樑，大幅增加獲得治癒的機會。

梁教授期望，這項發現未來能進一步改善急性白血病治療方案，惠及更多血液病患者。研究團隊成員包括文卓謙博士、鄭力川醫生、林思遠醫生及黃景瑋先生。